7月18日，首例使用iNSC-DAP（誘導(dǎo)神經(jīng)干細胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)在首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院成功完成。這一手術(shù)的成功實施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要進展。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%，預(yù)計至2030年中國將有500萬以上帕金森病患者。帕金森病病程長，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長期用藥會出現(xiàn)運動并發(fā)癥，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。iNSC-DAP項目旨在將自體外周血單個核細胞重編程為誘導(dǎo)神經(jīng)干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實現(xiàn)一次移植，長期有效，緩解癥狀，遏制病情進展的目的。

在前期工作中，宣武醫(yī)院研究團隊通過非整合重編程方法將人外周血單個核細胞直接誘導(dǎo)為神經(jīng)干細胞并對該細胞進行了系統(tǒng)性研究。在完成體外和動物體內(nèi)的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經(jīng)由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案，由宣武醫(yī)院iNSC相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)成果轉(zhuǎn)化的受讓方北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責(zé)任公司提供符合相關(guān)規(guī)范要求的iNSC-DAP細胞制劑。項目的共同負責(zé)人為宣武醫(yī)院細胞治療中心陳志國教授、神經(jīng)內(nèi)科陳彪教授、神經(jīng)外科趙國光教授、放射與核醫(yī)學(xué)科盧潔教授。

此次接受iNSC-DAP自體細胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運動并發(fā)癥，開期尚能活動，關(guān)期幾乎不能自理。經(jīng)系統(tǒng)評估后該患者符合入組條件。

手術(shù)當(dāng)天，趙國光教授帶領(lǐng)團隊，應(yīng)用手術(shù)機器人，通過立體定位技術(shù)，精準(zhǔn)地將iNSC-DAP自體細胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體。在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學(xué)科、細胞治療中心、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下，完成了領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術(shù)移植。患者植入細胞后，復(fù)查MRI，植入部位準(zhǔn)確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，長期療效預(yù)計在細胞植入后6個月左右可觀測。患者已于7月26日出院，各方面情況良好。

據(jù)陳志國教授介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞。iNSC的獲取無需經(jīng)過iPSC（誘導(dǎo)多能干細胞）階段，因而，成瘤風(fēng)險大幅下降，安全性更高，誘導(dǎo)分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細胞。針對iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類型神經(jīng)前體細胞進行開發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。因此，iNSC具有強大的細胞移植治療前景，這一平臺技術(shù)也是中國科學(xué)家攻克干細胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果。

趙國光教授表示，在帕金森病的科研和診療方面，宣武醫(yī)院深耕數(shù)十載，持續(xù)保持國內(nèi)領(lǐng)先并具有相當(dāng)?shù)膰H影響。這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義。此次移植的完成也是宣武醫(yī)院從基礎(chǔ)研究到科研轉(zhuǎn)化再回到臨床實踐的一次成功探索，為以后的科研成果轉(zhuǎn)化提供一個可參考的范式。未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗證后進行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。