一、 專業(yè)介紹

專業(yè)基本情況：

神經(jīng)免疫專業(yè)組創(chuàng)建于1999年，在郝峻巍教授帶領下，病房床位達到32張，先后組建神經(jīng)免疫實驗室、臨床試驗中心及神經(jīng)疾病大數(shù)據(jù)與智慧醫(yī)療中心。病房每年收治神經(jīng)免疫疾病及各種疑難罕見病患者達1200余例，為臨床研究提供充足的受試者人群。神經(jīng)疾病大數(shù)據(jù)與智慧醫(yī)療中心陸續(xù)建立多種全國性神經(jīng)免疫疾病隊列、數(shù)據(jù)庫和樣本庫，為縱向隨訪患者、評估病情與治療的關系，搭建了良好的應用與研究平臺。臨床試驗中心先后牽頭和參與了多項全球和全國Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期臨床研究，如評價鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的有效性及安全性的隨機、雙盲、安慰劑平行對照II期臨床研究等。實驗室基于CBA法和袖珍玻片技術，建立了高靈敏度和高特異性的中樞神經(jīng)脫髓鞘、自身免疫性腦炎、中樞和外周聯(lián)合脫髓鞘病等神經(jīng)免疫疾病抗體譜檢測體系；利用高通量單細胞測序以及其他先進的多組學技術手段，致力于神經(jīng)免疫疾病新型生物標志物的挖掘工作，并且開創(chuàng)性地成功鑒定出靶向星形膠質(zhì)細胞新型自身抗體。宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在神經(jīng)免疫疾病的臨床檢測、診斷治療、藥物評估等方面起到全國引領的作用。

二、研究團隊介紹

宣武醫(yī)院神經(jīng)免疫病專業(yè)組共有醫(yī)生8人，其中主任醫(yī)師4人，副主任醫(yī)師3人，主治醫(yī)師2人。博士生導師4人。以上人員均獲得國家藥品監(jiān)督管理局高級研修學院授予的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）》結業(yè)證書。神經(jīng)免疫專業(yè)組護理團隊共有12名專職護士。

三、 開展業(yè)務及定位

神經(jīng)免疫專業(yè)組被授予首都醫(yī)科大學神經(jīng)免疫疾病臨床診療與研究中心。已先后開展多項特色診療，如米托蒽醌治療繼發(fā)進展型MS、難治性NMOSD，米托蒽醌脂質(zhì)體治療NMOSD，澤布替尼治療難治性NMOSD，生物制劑治療NMOSD、MS、自身免疫性腦炎、自身免疫性郎飛結病；中心注重神經(jīng)免疫疾病的個體化治療，開展利妥昔單抗治療育齡婦女多發(fā)性硬化。

目前郝峻巍教授、劉崢教授已注冊開展多項IIT研究、GCP研究。其中評價鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑平行對照II期臨床研究已完成入組，正在進行隨訪研究；伊奈利珠單抗用于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病急性期疊加治療研究全國多中心患者陸續(xù)入組中。

為保證臨床試驗質(zhì)量，每項臨床試驗均由除PI指定一名有豐富臨床研究經(jīng)驗的中高級職稱醫(yī)師擔任SUB-I（科室專管員）。PI及SUB-I定期召開藥物臨床試驗質(zhì)控會議，對受試者入排標準、不良事件、臨床試驗各環(huán)節(jié)操作、受試者知情同意談話過程規(guī)范性、受試者權益保護、受試者隨訪等環(huán)節(jié)進行質(zhì)控，定期審查藥物臨床試驗原始記錄。所有GCP項目均由申辦方提供CRC人員輔助，CRC由Sub-I進行管理，設立CRC辦公室，GCP項目文件存放專柜等保證研究規(guī)范推進，研究過程可溯源。臨床研究中心設有數(shù)據(jù)采集與分析平臺，具有隊列數(shù)據(jù)與生物樣本管理能力。

四、服務與支撐

神經(jīng)免疫專業(yè)組承擔國家重點研發(fā)計劃、國家自然科學基金重大項目、北京市衛(wèi)生健康委研究型病房卓越臨床研究計劃項目等多項國家級/省部級項目，相關研究成果已陸續(xù)發(fā)表在具有世界影響力的雜志，獲批專利20余項。最新研究率先識別患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)以及相關的臨床綜合征-波形蛋白抗體相關的星形膠質(zhì)細胞病，并發(fā)現(xiàn)疾病相關診斷抗體，拓寬神經(jīng)免疫疾病譜及抗體譜，相關成果已發(fā)表在JAMA Neurology雜志。神經(jīng)免疫專業(yè)組基于已建立的神經(jīng)免疫疾病抗體譜檢測體系進一步研發(fā)商品化抗體檢測試劑盒，提升檢測通量，擴展可檢測指標，減少樣本量需求，降低檢測成本，便于推廣使用，相關技術及產(chǎn)品已完成科研成果的臨床轉化。

神經(jīng)疾病大數(shù)據(jù)與智慧醫(yī)療中心融合了多個專業(yè)人才，包括生物信息學、生物醫(yī)學工程學、神經(jīng)科臨床醫(yī)生、神經(jīng)電生理技師等專業(yè)人才。更新版數(shù)據(jù)庫上線并推廣全國多中心，實現(xiàn)全病程信息化數(shù)據(jù)管理，加強隨訪門診對患者的全病程規(guī)范化隨訪和疾病管理。目前全國共有64家中心參與神經(jīng)免疫大數(shù)據(jù)庫的建設，已納入全國5352例患者臨床數(shù)據(jù)，已采集了4716例樣本進行全基因組測序，構建了中樞神經(jīng)免疫脫髓鞘疾病遺傳隊列，牽頭建立了由12家中心組成的全國多中心神經(jīng)免疫疾病影像數(shù)據(jù)庫，收集患者影像數(shù)據(jù)860多例和健康對照248例。牽頭建立了全國多中心神經(jīng)免疫疾病高密度腦電庫，收集神經(jīng)免疫疾病患者數(shù)據(jù)1200例和健康對照800例。

專業(yè)組開設臨床試驗門診隨訪室、病房隨訪室、科研一日病房，臨床試驗相關設備齊備，包括質(zhì)譜流式細胞儀、流式細胞分選儀、全場景多模態(tài)顯微成像分析儀、激光共聚焦顯微成像系統(tǒng)、熒光定量PCR儀、凝膠成像系統(tǒng)、冰凍切片機/石蠟切片機和標準臨床試驗通用設備等，還配備心電監(jiān)護儀、除顫儀、呼吸機等搶救設備。專科配備護理團隊均經(jīng)過嚴格的GCP培訓，并取得國家藥品監(jiān)督管理局的GCP證書。本平臺專業(yè)的團隊和人員，可有效保障臨床試驗的順利進行。

五、主要研究者及研究人員介紹

郝峻巍

主任醫(yī)師，教授，博士生導師

宣武醫(yī)院副院長，神經(jīng)內(nèi)科科主任

研究方向

擅長神經(jīng)免疫疾病和腦血管病的診斷與治療，在神經(jīng)炎癥與腦疾病的臨床和基礎研究取得了一系列成績。曾在美國Barrow神經(jīng)病學研究所從事博士后研究工作。

承擔試驗

作為PI牽頭多項臨床試驗。

承擔課題

主持國家杰出青年科學基金、國家“萬人計劃”青年拔尖人才項目、國家自然基金優(yōu)秀青年科學基金、國家自然科學基金重大項目等15項課題。在PNAS、J Exp Med、Ann Neurol、JAMA Neurol、Cell Rep、Genome Med、Stroke、J Immunol等雜志上發(fā)表SCI文章100余篇。

榮譽獎項

獲第九屆樹蘭醫(yī)學青年獎獲得者（2022）、第二十四屆吳階平-保羅·楊森醫(yī)學藥學獎獲得者（2023）

社會任職

首都醫(yī)科大學神經(jīng)病學系主任、全國高等醫(yī)學院校《神經(jīng)病學》教材第9版主編、中國醫(yī)師協(xié)會神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)師分會候任會長、北京醫(yī)學會神經(jīng)病學分會候任主任委員、中國神經(jīng)科學學會神經(jīng)免疫分會主任委員，長期從事神經(jīng)病學臨床、教學及科研工作。

劉崢

主任醫(yī)師，教授，博士研究生導師

研究方向

長期從事多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎譜病、MOG抗體相關疾病、自身免疫性腦炎和小腦炎等神經(jīng)免疫疾病的臨床工作。2003年獲得日本世川醫(yī)學獎學金；2013年獲得歐洲多發(fā)性硬化治療和研究協(xié)會(ECTRIMS)資助，作為clinical training fellow，在英國倫敦National hospital of Neurology and Neurosurgery和UCL Queen Square MS Center接受臨床和科研培訓。

承擔試驗

作為PI和研究者牽頭和參與多項臨床試驗。

承擔課題

“十三五”國家重點研發(fā)計劃神經(jīng)系統(tǒng)疾病隊列研究宣武醫(yī)院脫髓鞘疾病隊列負責人，主持國自然面上和青年以及多項市局級科研項目，北京市科技新星，北京市215高層次衛(wèi)生技術人才學術骨干。

社會任職

中國神經(jīng)科學學會神經(jīng)免疫分會常務委員，中國醫(yī)藥教育協(xié)會神經(jīng)免疫專業(yè)委員會常務委員，北京神經(jīng)內(nèi)科學會神經(jīng)感染與免疫專業(yè)委員會常務委員，北京醫(yī)學會神經(jīng)免疫學組委員，北京整合醫(yī)學感染免疫與神經(jīng)眼科分會委員。

趙奕楠

主任醫(yī)師，副教授，博士生導師

研究方向

神經(jīng)免疫疾病的臨床和基礎研究，以及臨床醫(yī)學大數(shù)據(jù)體系建立研究。

承擔試驗

曾主持國家基金項目、遼寧省教育廳項目多項。

承擔課題

以第一作者/通訊作者在PNAS等國際頂尖雜志發(fā)表論文多篇，先后主持國家基金項目、遼寧省教育廳項目多項。

榮譽獎項

入選沈陽市拔尖人才，首都醫(yī)科大學青年學者。

社會任職

中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會青年學組委員,中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會神經(jīng)免疫學組委員，中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會腦血管病學組青年委員會委員，中國醫(yī)師協(xié)會神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)師分會神經(jīng)免疫學組委員等學術任職。擔任《中華神經(jīng)科雜志》等多部雜志審稿專家。國家住院醫(yī)師規(guī)范化培訓結業(yè)理論考核題庫建設專家。